Niekomercyjne badanie kliniczne w zakresie amyloidozy łańcuchów lekkich (AL)
Amyloidoza łańcuchów lekkich (AL) to nieuleczalny nowotwór plazmocytowy, należący do grupy rzadkich i ultrarzadkich amyloidoz. W AL dochodzi do odkładania amyloidu powstałego z nieprawidłowo sfałdowanych łańcuchów lekkich immunoglobulin, co prowadzi do niewydolności zajętych narządów – najczęściej serca lub nerek.
Celem projektu jest przeprowadzenie niekomercyjnego, wieloośrodkowego badania klinicznego fazy II z zastosowaniem terapii łączącej sargamostim (rekombinowany GM-CSF) ze schematem D_VCD. Sargamostim aktywuje makrofagi tkankowe do skuteczniejszej fagocytozy złogów amyloidu oraz niszczenia klonalnych plazmocytów. Terapia może zwiększyć częstość odpowiedzi narządowych.
Na potrzeby badania opracowane i wdrożone zostaną 2 zaawansowane metody typowania amyloidu: spektrometria masowa (MS) i mikroskopia immuno-elektronowa (IEM).
Zakres badania
- Badanie obejmuje 20 chorych z dotychczas nieleczoną amyloidozą AL.
- Ocena efektów terapii łączącej sargamostim z D_VCD – po raz pierwszy zastosowanej w Polsce.
- Analiza efektów leczenia w grupie pacjentów bez odpowiedzi narządowych na chemioterapię.
- Opracowanie nowych standardów diagnostyki amyloidoz w Polsce (MS i IEM).
Badanie pozwoli na ocenę skuteczności innowacyjnej terapii oraz stworzenie nowego standardu diagnostycznego dla amyloidoz.
Realizacja projektu
NIO-PIB jest członkiem konsorcjum, a liderem projektu jest Warszawski Uniwersytet Medyczny.
Finansowanie i terminy
- Źródło finansowania: budżet państwa od Agencji Badań Medycznych, konkurs ABM/2021/1 – badania w obszarze chorób rzadkich.
- Umowa podpisana: 30.03.2021 r.
- Okres realizacji: 01.09.2021 r. – 30.09.2026 r.
- Całkowita wartość projektu: 9 665 017,80 zł
- Budżet dla NIO-PIB: 770 450,68 zł
- Dofinansowanie ze środków budżetu państwa: 9 665 017,80 zł