POL HISTIO – optymalizacja leczenia rozrostów z komórek histiocytarnych
Rozrosty z komórek histiocytarnych to rzadkie choroby o różnorodnym przebiegu klinicznym – od samoistnych remisji po gwałtowną progresję prowadzącą do zgonu. U najmłodszych pacjentów niepowodzenia terapii sięgają nawet 55–60%, a śmiertelność wynosi ponad 20% mimo intensywnego leczenia. Ostatnie lata ujawniły, że u wielu pacjentów choroba wiąże się z mutacjami w szlaku sygnałowym RAS/MAPK.
Mutacje te korelują z bardziej agresywnym przebiegiem, cięższymi skutkami i opornością na klasyczną chemioterapię. Na świecie coraz częściej stosuje się terapie celowane, jednak w Polsce jedynie ok. 14% pacjentów z tymi nowotworami ma wykonywane badania genetyczne, a tylko nieliczni byli leczeni na ich podstawie.
Projekt POL HISTIO to niekomercyjne badanie kliniczne mające na celu optymalizację postępowania i leczenia małoletnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych.
Zakres projektu
- Monitorowanie aktywności choroby podstawowej
- Ocena molekularnego statusu mutacji
- Pomiar stężenia leków
- Ocena toksyczności terapii
Konsorcjum
Lider projektu: Instytut Matki i Dziecka w Warszawie
Konsorcjanci:
- Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu
- Sieć Badawcza Łukasiewicz – Instytut Chemii Przemysłowej im. Prof. I. Mościckiego w Warszawie
Finansowanie i harmonogram
- Źródło finansowania: Agencja Badań Medycznych, konkurs ABM/2019/1
- Okres realizacji: 23.06.2020 – 23.06.2026
- Całkowita wartość projektu: 19 954 352,00 zł
- Budżet dla NIO-PIB: 5 635 800,00 zł
- Dofinansowanie z budżetu państwa: 19 954 352,00 zł