Niekomercyjne badanie kliniczne w amyloidozie łańcuchów lekkich (AL)
Amyloidoza łańcuchów lekkich (AL) to nowotwór plazmocytowy, należący do grupy ponad 30 rzadkich i ultrarzadkich chorób zwanych amyloidozami. W AL odkłada się amyloid powstały z nieprawidłowo sfałdowanych łańcuchów lekkich immunoglobulin, prowadząc do niewydolności zajętych narządów – głównie serca i nerek.
Celem projektu jest przeprowadzenie niekomercyjnego, wieloośrodkowego badania klinicznego fazy II z zastosowaniem terapii łączącej sargamostim (rekombinowany GM-CSF) z modyfikowanym schematem D_VCD. Sargamostim aktywuje makrofagi tkankowe do fagocytozy złogów amyloidu oraz niszczenia klonalnych plazmocytów, co może zwiększyć częstość odpowiedzi narządowych. W badaniu zostaną również wdrożone zaawansowane metody typowania amyloidu: spektrometria masowa (MS) i mikroskopia immuno-elektronowa (IEM).
Zakres badania
- Grupa badawcza: 20 chorych z dotychczas nieleczoną amyloidozą AL.
- Ocena efektów terapii łączącej sargamostim z D_VCD.
- Opracowanie nowych metod typowania amyloidu (MS i IEM) jako standardu diagnostycznego w Polsce.
Badanie daje szansę na poprawę rokowania u pacjentów, u których nie obserwuje się odpowiedzi narządowych po standardowej chemioterapii.
Realizacja projektu
NIO-PIB jest członkiem konsorcjum. Liderem projektu jest Warszawski Uniwersytet Medyczny.
Finansowanie i terminy
- Źródło finansowania: Agencja Badań Medycznych, konkurs ABM/2021/1 – badania niekomercyjne w chorobach rzadkich.
- Umowa podpisana: 30.03.2021 r.
- Okres realizacji: 01.09.2021 – 30.09.2026
- Całkowita wartość projektu: 9 665 017,80 zł
- Budżet NIO-PIB: 770 450,68 zł
- Dofinansowanie z budżetu państwa: 9 665 017,80 zł