Od 1 lipca 2025 r. zaczyna obowiązywać nowa – już trzecia w tym roku – lista leków refundowanych. Dla pacjentów onkologicznych oznacza to dostęp do aż 18 nowych terapii, z czego 7 dedykowanych jest chorobom rzadkim. To najszersza lista od wielu lat. Od 2022 r. mamy znaczny wzrost leków refundowanych. Staramy się utrzymać wysoki poziom. W tej chwili, przy trzeciej tegorocznej liście, mamy już 101 cząsteczkowskazań – 41 z nich to wskazania onkologiczne i 60 nieonkologicznych – powiedział wiceminister zdrowia Marek Kos podczas konferencji na której zaprezentowano nową listę.
Refundacją objęto leki z zastosowaniem w leczeniu: raka piersi, nowotworów podścieliskowych przewodu pokarmowego (GIST), niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP), zespołów mielodysplastycznych, przewlekłej białaczki szpikowej oraz raka urotelialnego, czyli wywodzącego się z komórek nabłonka przejściowego obejmującego takie lokalizacje, jak pęcherz moczowy, moczowód, miedniczka nerkowa i cewka moczowa.
Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii omawiają wybrane, najistotniejsze terapie ujęte na liście.
To przełomowy krok naprzód zarówno dla pacjentek, jak i środowiska klinicznego – Mówi dr n. med. Katarzyna Pogoda, onkolog kliniczny z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO-PIB i przewodnicząca sekcji raka piersi Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, komentując wprowadzenie Trastuzumabu derukstekanu do refundacji w leczeniu zaawansowanego raka piersi typu HER2-low.
Po raz pierwszy mamy możliwość skutecznego leczenia celowanego u chorych z nowo wyodrębnioną cechą – rakiem piersi HER2-low, definiowanym jako IHC 1+ lub IHC 2+ z ujemnym testem FISH. Dotychczas pacjentki te były kwalifikowane do grupy HER2-ujemnej, a tym samym pozbawione dostępu do leczenia anty-HER2.– wyjaśnia ekspertka.
Skuteczność tej terapii została potwierdzona w międzynarodowym badaniu DESTINY-Breast04 przeprowadzonym wśród pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi HER2-low. Wykazano, że trastuzumab derukstekan – koniugat przeciwciała z lekiem cytotoksycznym – znacząco wydłuża przeżycie całkowite i czas wolny od progresji choroby, przewyższając skutecznością standardową chemioterapię. Do tej pory dostęp do koniugatów miały jedynie pacjentki z rakiem HER2-dodatnim oraz potrójnie ujemnym. Teraz jest to możliwe także dla pacjentek z rakiem HER2-ujemnym, które także stanowią liczną grupę.
Dzięki refundacji tej terapii doprowadziliśmy do sytuacji, w której każda pacjentka z zaawansowanym rakiem piersi – niezależnie od statusu HER2 – ma szansę na leczenie nowoczesnym koniugatem. To nie tylko krok milowy w kierunku personalizacji terapii, ale także sygnał, że system ochrony zdrowia coraz lepiej odpowiada na potrzeby chorych poprzez wdrażanie innowacyjnych rozwiązań o udowodnionej skuteczności. Jednocześnie stawia to przed nami nowe zadania, takie jak standaryzacja oceny ekspresji receptora HER2 oraz odpowiednie wdrożenie terapii w praktyce klinicznej, ale jestem przekonana, że dzięki współpracy całego środowiska medycznego osiągniemy kolejne sukcesy na drodze do coraz lepszej opieki nad pacjentkami – dodaje dr Pogoda.
Kolejnym lekiem na liście, który ma zastosowanie w terapii raka piersi jest Nab-paklitaksel – nowoczesna postać paklitakselu, czyli leku cytotoksycznego stosowanego w chemioterapii. Nab-paklitaksel będzie dostępny w monoterapii w kolejnych liniach terapii przerzutowego raka piersi. Zaletą tej formy leczenia jest inny profil bezpieczeństwa i tolerancji niż klasyzny paklitaksel. Dodatkowo, nab-paklitaksel uzyskał refundację w połączeniu z karboplatyną (lekiem cytotoksycznym stosowanym w chemioterapii) jako terapia pierwszej linii niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP), stanowiąc kolejną opcję dla pacjentów wymagających indywidualnego podejścia.
To nie jedyna dobra wiadomość dla pacjentów chorujących na NDRP, który pozostaje jednym z najczęstszych nowotworów i wciąż jest przyczyną największej liczby zgonów z powodu chorób nowotworowych w Polsce. W tym obszarze, obok nab-paklitakselu, refundacją objęto jeszcze dwie nowe opcje terapeutyczne.
Pierwsza z nich to ozymertynib (Tagrisso), inhibitor kinazy tyrozynowej EGFR trzeciej generacji (lek blokujący receptor naskórkowego czynnika wzrostu), będzie teraz dostępny w I linii leczenia w skojarzeniu z chemioterapią dla pacjentów z mutacją aktywującą w genie EGFR. Dotychczas ozymertynib stosowano w monoterapii. Dzięki zmianie, u części chorych, będzie można rozważyć intensyfikację leczenia.
Takie podejście pozwala na istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby, co wykazano u pacjentów leczonych w badaniu klinicznym FLAURA 2. Wyniki badania wskazały ponadto, że u wybranych chorych skuteczność leczenia skojarzonego jest większa – dotyczy to przede wszystkim pacjentów, u których w chwili kwalifikacji do leczenia stwierdza się obecność przerzutów do mózgu.– mówi dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska, onkolog kliniczny z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej NIO-PIB. Możliwość stosowania ozymertynibu w skojarzeniu z chemioterapią to ważny krok w kierunku indywidualizacji postępowania u chorych z rakiem płuca i mutacją aktywującą w genie EGFR. W praktyce klinicznej oznacza to szansę na dłuższą kontrolę choroby i poprawę wyników leczenia u pacjentów z obecnością przerzutów, zwłaszcza przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego, u których skuteczność monoterapii lekiem doustnym była dotychczas niesatysfakcjonująca – podsumowuje.
Kolejną nowością jest immunoterapia pembrolizumabem (Keytruda), która będzie refundowana w leczeniu okołooperacyjnym (stosowana przed i po operacji) lub jako terapia uzupełniająca po resekcji guza i chemioterapii, niezależnie od poziomu ekspresji PD-L1, a więc białka, które nowotwór może wykorzystywać do unikania odpowiedzi immunologicznej. W Polsce dotychczas możliwe było stosowanie przedoperacyjnej immunochemioterapii u chorych z ekspresją PD-L1 wyrażoną na co najmniej 1% komórek nowotworowych, jak również pooperacyjnej immunoterapii w przypadku chorych, u których wcześniej nie stosowano immunoterapii, a ekspresja PD-L1 wynosiła ≥50%.
To rozszerzenie wskazań otwiera możliwość wdrożenia skutecznego leczenia dla większej grupy pacjentów. Należy podkreślić także rosnącą rolę biomarkerów w podejmowaniu decyzji terapeutycznych u pacjentów kwalifikowanych do radykalnej resekcji miąższu płuca.– dodaje dr Knetki-Wróblewska.
Aktualizacja list refundacyjnych przynosi także dobre wiadomości dla pacjentów chorujących na rzadkie nowotwory, nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST).
Wprowadzenie ripretynibu na listy refundacyjne w ramach programu lekowego B.172 dla pacjentów z zaawansowanym GIST w co najmniej czwartej linii leczenia systemowego to istotny krok w kierunku poprawy dostępności skutecznej terapii. – wyjaśnia prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii. Ripretynib, inhibitor wielokinazowy, wykazuje wysoką skuteczność w populacji pacjentów, u których standardowe opcje leczenia zostały wyczerpane.
Ripretynib, inhibitor wielokinazowy, został opracowany specjalnie z myślą o pacjentach, u których choroba przestała odpowiadać na wcześniej stosowane terapie celowane. Jego skuteczność znalazła odzwierciedlenie w badaniu klinicznym INVICTUS, którym objęto pacjentów z GIST w stadium zaawansowanym leczonych wcześniej trzema lub więcej liniami terapii systemowej. Wyniki badania były jednoznaczne: mediana czasu przeżycia wolnego od progresji choroby wynosiła 6,3 miesiąca w grupie otrzymującej ripretynib, w porównaniu do zaledwie 1,0 miesiąca w grupie placebo [współczynnik ryzyka (HR) = 0,16; 95% CI: 0,10–0,2]. Co istotne, zaobserwowano również wyraźny wpływ na całkowity czas przeżycia – mediana przeżycia całkowitego wydłużyła się z 6,3 do 18,2 miesiąca u pacjentów leczonych ripretynibem w porównaniu z grupą otrzymującą placebo.
GIST to nowotwór o charakterze mięsaka, w którym w kolejnych liniach leczenia coraz trudniej uzyskać kontrolę nad chorobą. Ripretynib stanowi istotne uzupełnienie opcji terapeutycznych dla chorych, którzy nie odpowiadają już na wcześniejsze terapie celowane – dodaje prof. Piotr Rutkowski. Włączenie go do programu lekowego oznacza realną szansę na wydłużenie życia i poprawę jakości funkcjonowania pacjentów z zaawansowaną postacią GIST. To doskonała wiadomość.
Istotne zmiany dotyczą również leczenia raka urotelialnego. W ramach refundacji dostępny będzie pembrolizumab (Keytruda) w II linii terapii miejscowo zaawansowanego/przerzutowego raka urotelialnego, co zapewnia skuteczność immunoterapii także u pacjentów, którzy nie odpowiadali na wcześniejsze leczenie. Nowością jest również erdafitynib (Balversa), lek celowany dla pacjentów z zaburzeniem genetycznym FGFR3 – dostępny w II i III linii leczenia. To forma leczenia personalizowanego dla u chorych z określonymi zaburzeniem molekularnym, . Trzecią refundowaną terapią w tym wskazaniu jest niwolumab (Opdivo), w połączeniu z chemioterapią wg schematu cisplatyna z gemcytabiną w leczeniu pierwszej linii. Będzie to postępowanie z wyboru u części naszych pacjentów.
Nowe refundacje są istotne z punktu widzenia codziennej praktyki klinicznej, przy czym chciałbym podkreślić, że szczególnie objęcie refundacją pembrolizumabu w II linii leczenia było przez pacjentów i lekarzy od dawna bardzo wyczekiwane – mówi dr hab. n. med. Jakub Kucharz, prof. NIO-PIB, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego Narodowego Instytutu Onkologii
Na nowej liście leków refundowanych pojawiły się dwie nowoczesne terapie dla dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML), którzy są obciążeni wyższym ryzykiem zgonu z powodu tej choroby. Leki te — bosutynib i nilotynib — należą do grupy tzw. inhibitorów kinazy tyrozynowej i mogą być stosowane już od momentu rozpoznania choroby. W kolejnych etapach leczenia będą dostępne dla pacjentów, u których wcześniejsze terapie, takie jak imatynib czy dazatynib, nie zadziałały lub były źle tolerowane — zarówno we wczesnym stadium choroby, jak i w bardziej zaawansowanych jej fazach.
Dzięki refundacji nilotynibu w pierwszej linii leczenia pacjenci zyskają dodatkowe możliwości terapeutyczne, co jest szczególnie ważne, gdy standardowe leki nie przynoszą oczekiwanych efektów.- wyjaśnia prof. Joanna Romejko-Jarosińska, kierownik Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO-PIB.Dobrą wiadomością jest również wprowadzenie refundacji leku Luspatarcept dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi, którzy cierpią na niedokrwistość i wymagają regularnych przetoczeń krwi. Lek ten może poprawić jakość ich życia, ponieważ będzie dostępny już na początku leczenia, gdy inne metody, takie jak leki stymulujące produkcję krwinek czerwonych, nie przynoszą rezultatów.– dodaje profesor.
Lipcowa aktualizacja listy refundacyjnej stanowi istotny krok w kierunku wyrównywania szans terapeutycznych pacjentów onkologicznych leczonych w Polsce. To także dowód na dynamiczny rozwój polityki lekowej, uwzględniającej potrzeby chorych na nowotwory rzadkie i trudne w leczeniu. Dzięki temu wielu z nich zyska realną szansę na skuteczniejsze leczenie – nowocześniejsze, celowane i dostosowane do ich indywidualnej sytuacji klinicznej.
Pełna lista jest dostępna na stronie
