Cel projektu:
Rozrosty z komórek histiocytarnych to rzadkie schorzenia o różnorodnym obrazie i przebiegu klinicznym. Przebieg często bywa zaskakujący, od samoistnych remisji do gwałtownej progresji prowadzącej do zgonu. Szczególnie widoczne jest to w najmłodszej grupie pacjentów, gdzie niepowodzenia leczenia mogą sięgać nawet 55-60%, a śmiertelność w tej grupie wynosi ponad 20% mimo agresywnego leczenia. W ostatnich latach odkryto, iż u wielu pacjentów proliferacja w rozrostach z komórek histiocytarnych wynika z występowania zaburzeń szlaku sygnałowego RAS/MAPK.
Występowanie mutacji łączy się zazwyczaj z bardziej agresywną formą choroby, cięższymi jej skutkami, opornością na konwencjonalną chemioterapię, a przede wszystkim z większą śmiertelnością. Od kilku lat na świecie podejmowane są próby leczenia celowanego. Obecnie w Polsce jedynie 14% polskich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych ma wykonywane badania genetyczne, a jedynie kilku było leczonych na podstawie tego wyniku.
Projekt POL HISTIO to niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem podstawowym jest optymalizacja postępowania oraz leczenia małotelnich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych.
W ramach projektu monitorowane będą: aktywność choroby podstawowej, molekularny status mutacji, stężenie leków oraz prowadzona będzie ocena toksyczności.
NIO-PIB jest członkiem konsorcjum złożonym z następujących podmiotów:
Lider projektu – Instytut Matki i Dziecka w Warszawie
Konsorcjanci:
- Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu
- Sieć Badawcza Łukasiewicz – Instytut Chemii Przemysłowej im. Profesora Ignacego Mościckiego w Warszawie
Badanie finansowane ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, wyłonione w ramach konkursu na działalność badawczo – rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych nr ABM/2019/1.
Okres realizacji badania: 23.06.2020 – 23.06.2026 r.
Całkowita wartość projektu: 19 954 352,00 zł
Budżet dla NIO-PIB: 5 635 800,00 zł
Dofinansowanie ze środków budżetu państwa: 19 954 352,00 zł
