Cel projektu:

Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL.) jest nieuleczalnym nowotworem plazmocytowym i najczęstszą spośród heterogennej grupy ponad 30 rzadkich i ultrarzadkich chorób nazwanych amyloidozami. W amyloidozie AL dochodzi do odkładania się amyloidu powstałego z nieprawidłowo sfałdowanych łańcuchów lekkich immunoglobulin, co prowadzi do krańcowej niewydolności zajętych narządów, najczęściej serca lub nerek.

Celem projektu jest przeprowadzenie niekomercyjnego, wieloośrodkowego badania klinicznego fazy II z zastosowaniem terapii kojarzącej sargramostim (rekombinowany GM-CSF) ze zmodyfikowanym schematem D_VCD. Powodem zastosowania sargramostimu jest próba aktywacji makrofagów tkankowych do skuteczniejszej fagocytozy złogów amyloidu, co wraz z aktywnym niszczeniem klonalnych plazmocytów przez immunochemioterapię D_VCD może doprowadzić do zwiększenia częstości odpowiedzi narządowych. Dodatkowo, na potrzeby badania zostaną opracowane i wdrożone 2 zaawansowane metody typowania amyloidu, za pomocą spektrometrii masowej (MS) i mikroskopii immuno-elektronowej (IEM).

Badanie będzie prowadzone na grupie 20 chorych z dotychczas nieleczoną amyloidozą AL zgodnie z opracowanymi kryteriami włączenia i wyłączenia.

Zaproponowane badanie pozwoli na ocenę efektów leczenia dorosłych chorych na amyloidozę AL za pomocą innowacyjnej terapii opartej na skojarzeniu sargramostimu z najskuteczniejszą i dotychczas nierefundowaną w Polsce terapią D_VCD. Leczenie takie stanowi potencjalnie nadzieję na poprawę rokowania u pacjentów z amyloidozą AL, u których nie obserwuje się odpowiedzi narządowych po zastosowaniu chemioterapii. Dodatkowo, opracowane podczas badania zaawansowane metody typowania amyloidu (MS i IEM) wprowadza nowoczesny standard diagnostyki różnych typów amyloidoz w Polsce.

NIO-PIB jest członkiem konsorcjum.

Lider projektu – Warszawski Uniwersytet Medyczny.

Badanie finansowane ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, wyłonione w ramach konkursu na działalność badawczo – rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich nr ABM/2021/1.

Umowa na realizację badania podpisana została: 30.03.2021 roku.

Okres realizacji badania: 01.09.2021 – 30.09.2026 r.

Całkowita wartość projektu: 9 665 017,80 zł

Budżet dla NIO-PIB: 770 450,68 zł

Dofinansowanie ze środków budżetu państwa: 9 665 017,80 zł